2026年8月26日，国家药监局一则创新药上市消息引发行业震动：一款用于治疗1型发作性睡病的罕见病新药在中国率先获批上市，早于美国、日本等国家。这是全球同步研发、同步申报的新靶点创新药，也是全球多中心研发的原创靶点创新药第一次在中国实现首报首发，堪称历史性突破。该药的获批不仅为国内1型发作性睡病患者带来新的治疗希望，更标志着中国在全球创新药研发格局中的地位显著提升，从“跟跑”迈向“并跑”甚至“领跑”。业内专家指出，这一突破得益于中国药监部门持续深化审评审批制度改革，以及全球多中心临床试验在中国的高效推进，充分彰显了中国创新药审评体系与国际接轨的成熟度，也为未来更多全球首创药物在中国率先落地提供了范例。
